由《中华医学杂志》社主办,中华医学会儿科学分会、《中华儿科杂志》编委会学术支持的第二十五届儿科内分泌遗传代谢病学术会议于3月26至28日在江西南昌召开,金赛药业亮相此次儿泌年会,并邀请国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院教授巩纯秀分享“基于循证依据的长效生长激素水剂治疗特发性矮身材起始剂量探讨”课题的相关研究与学科进展。

基于大量循证医学证据与真实世界研究数据,巩纯秀明确指出 ISS(特发性矮小)治疗效果与生长激素剂量呈强相关性,足量起始是提升终身高获益的核心关键,而当前临床中普遍存在的长效生长激素治疗剂量偏低问题正成为 ISS (特发性矮小)治疗的主要痛点。金培长效生长激素作为国内获批 ISS (特发性矮小)适应症的长效生长激素产品,上市十年积累了广泛证据,其剂量优化的完整循证链条为 ISS (特发性矮小)临床治疗提供了确定性策略。

ISS 成儿童矮小主因,剂量不足致治疗困境凸显

ISS (特发性矮小)是儿童矮小最主要的病因,但其临床治疗却面临诸多挑战。临床中 ISS 治疗起始剂量普遍偏低。巩纯秀教授表示,剂量不足不仅会直接降低生长速率,还会因患者家属对治疗效果不满意导致停药,最终使得 ISS 患儿的终身高获益大打折扣,这也是当前 ISS 治疗难以实现理想效果的核心原因。

生长激素治疗剂量与疗效强相关

“ISS(特发性矮小)的治疗效果与生长激素剂量呈显著的强相关性,剂量足,效果就好,这是被多项国际、国内研究和共识反复证实的结论。” 巩纯秀教授在演讲中明确强调。

一项荷兰随机对照研究将 ISS 患儿分为高剂量组(0.32mg/kg周)、低剂量组(0.21mg/kg周)和先低后高增量组,随访至终身高发现,高剂量组终身高增益达 6.9cm,而低剂量组或先低后高组的终身高增益仅 2.8cm,差距显著。多元回归分析显示,初始高剂量是终身高获益的显著正向影响因素,这也证实:对于 ISS 患儿,“足量起始” 的高剂量方案,其终身高改善效果远超 “保守起步” 或 “后续追赶” 方案。

巩纯秀教授指出,儿童生长发育具有不可逆性,ISS 治疗已从单纯关注 “用药与否” 转向 “剂量策略” 与 “治疗时机” 的精准管理,而足量起始是目前循证证据最充分、最具确定性的临床策略。越早启动治疗,身高获益越显著。

金培长效生长激素成获批 ISS 适应症产品

目前有多家长效生长激素在布局 ISS (特发性矮小)适应症,但金培长效生长激素(U型PEG)是国内乃至全球率先获批 ISS 适应症的周制剂长效生长激素,至今已上市十年,在临床应用中积累了广泛且坚实的证据。金培长效生长激素(U型PEG)的说明书明确记载了 ISS 治疗的剂量范围:起始剂量 0.2mg/kg周,最高可至 0.4mg/kg周,为临床个体化剂量调整提供了明确依据。真实世界研究显示,采用 0.2-0.3mg/kg周个体化剂量的金培长效生长激素治疗 ISS 患儿 2 年,无严重或意外不良事件发生,安全性良好。

结合本次演讲的所有循证证据,巩纯秀教授为 ISS (特发性矮小)临床治疗给出了明确的临床启示:针对 ISS 患儿,应尽早采用不低于0.2mg/kg足量长效生长激素起始治疗,在0.2-0.4mg/kg周剂量范围根据生长反应个体化加量至最优方案,保证足够的治疗时长,才能终身高获益。